Les cellules souches peuvent être définies comme des cellules qui sont à la source de la formation d'organismes ou de tissus; elles peuvent être totipotentielles, comme l'œuf fécondé capable de donner un organisme entier, pluripotentielles, comme les cellules souches embryonnaires et les cellules souches induites capables de donner différents tissus appartenant à différents feuillets embryonnaires, multipotentielles, comme les cellules souches somatiques capables de donner différents types cellulaires dans un même feuillet embryonnaire ou unipotentielles, comme les précurseurs qui donnent des cellules d'un seul type cellulaire.

Les cellules souches somatiques sont présentes dans quasi tous les organes des sujets adultes; elles ont comme propriété particulières d'être le plus souvent « au repos », c'est-à-dire en dehors du cycle cellulaire, et d'être douées d'auto-réplication, c'est-à dire que certaines cellules filles sont identiques à la cellule mère, ce qui permet de maintenir constante la réserve en telles cellules souches ou cours de la vie.

Le prototype de la cellule souche multipotentielle est la cellule souche hématopoiétique (CSH) connue depuis de très nombreuses années, qui depuis longtemps est utilisée à but thérapeutique, et ce avec une très grande efficacité, dans certaines maladies sanguines aboutissant à une régénération du système hématopoiétique du receveur.

Le succès des greffes de CSH et la découverte de cellules souches multipotentielles (CSM) dans d'autres organes a fait naître l'epoir que ces CSM pourraient être utilisées pour régénérer d'autres organes malades, comme l'os, le foie, le cœur.

L'utilisation de ces CSM somatiques posent moins de problèmes éthiques que lorsqu'il s'agit de cellules souches embryonnaires.

Enfin, et c'est le revers de la médaille, on sait aujourd'hui que des CSM somatiques peuvent être cancérisées, ce qui est un défi nouveau pour la cancérologie.